武田与胭脂红达成9亿美元的非病毒基因疗法合作
发布时间：2023年03月17日 点击：[1]人次
武田与胭脂红达成9亿美元的非病毒基因疗法合作
位于马萨诸塞州剑桥的Carmine Therapeutics 与日本武田制药（Takeda Pharmaceutical）签署了一项研究合作协议，以开发和商业化用于两种罕见疾病的非病毒基因疗法。
根据交易条款，武田将向Carmine支付未公开的前期付款和研究资金支持。武田公司已承诺提供500万美元的可转换贷款，以支持Carmine的REGENT技术平台的开发中国机械网okmao.com。胭脂红也有资格获得超过9亿美元的里程碑付款和分层特许权使用费。武田公司可以选择在临床前概念验证研究结束后许可这些程序，然后接手临床开发和商业化。
通常，基因疗法依靠病毒作为载体将基因疗法递送至靶细胞，通常是腺相关病毒（AAV）。胭脂红的REGENT技术平台使用红细胞细胞外囊泡（RBCEV）。广义上讲，该技术使用工程化的O型血细胞将RNA有效载荷运送到靶细胞。
与基于AAV的基因疗法相比，其优势之一是可以通过修饰RBCEV的表面分子来实现重复给药，更大的有效负载能力以及在所选组织中改善的生物分布的潜力。
Carmine的创始人兼首席执行官Lin XQ说：“自Carmine由Esco Ventures X创立并孵化以来，一年多就与公认的罕见病治疗领域的全球领导者Takeda展开了合作。” “这为Carmine提供了大量资金，可以进一步开发我们的REGENT平台并推进我们的独资计划。”
Carmine由Esco Ventures X，Harvey Lodish，怀特海生物医学研究所和麻省理工学院以及新加坡研究人员Minh Le和Shijiahai于2019年创立。到目前为止，该公司已经筹集了超过940万美元的种子资金，由Esco Ventures和Takeda Ventures领导。
在2019年12月，胭脂红赢得了LabCentral的Bristol Myers Squibb 2019金票。LabCentral是剑桥生命科学和生物技术初创公司的共享实验室启动板。作为“金票计划”的一部分，布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布（Bristol Myers Squibb）可能每年最多选择两家公司来承保LabCentral位于肯德尔广场的工厂的一个实验室一年的费用。
当时，杨先生罗尼在胭脂红发现的副总裁说，“核酸治疗将采取舞台的中心21 日世纪，然而他们的交付是一个巨大的技术挑战。Carmine的REGENT平台的优点在于，我们能够非常经济地收获大量细胞外囊泡，并向其装载核酸有效载荷，以将其运送至人体的各个部位，从而克服了当今基因治疗载体的诸多局限。”
武田一直在建立基因疗法和蛋白质替代技术的生产线。今年三月，武田进入与EVOX治疗多目标合作开发替代蛋白和mRNA治疗罕见疾病。该交易涉及五种新疗法，包括Evox的C型尼曼-皮克病（NPC）临床前计划。该交易包括4400万美元的前期，近期里程碑付款和研究资金，此外还有8.82亿美元的各种里程碑付款。
武田罕见病药物发现部门负责人Madhu Natarajan说：“在Evox外泌体平台上的合作还补充了我们在细胞和基因治疗方面不断扩展的能力，特别是除了开发我们最先进的腺嘌呤外，还有开发新的递送方法的潜力。相关的病毒平台，为患有罕见疾病的人提供转化疗法或功能性治疗。”
在2019年9月，武田与Evotec 合作 开展了至少五项涉及广泛适应症的药物发现计划。然后在今年4月，两家公司启动了一项长期研究协议，以支持武田的基因疗法发现计划。在联盟的支持下，Evotec支持与Takeda的四个治疗领域一致的各种Takeda项目：肿瘤学，罕见病，神经科学和胃肠病学。